Venclexta/Venclyxto是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，由艾伯维与罗氏合作开发，双方共同负责美国市场的商业化（商品名：Venclexta），艾伯维则负责美国以外市场的商业化（商品名：Venclyxto）。  

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【性状】  

本品为浅黄色双面凸起的圆形薄膜衣片，一面刻有“V”，一面刻有“10”(10mg规格);或浅褐色双面凸起的椭圆形薄膜衣片，一面刻有“v\"，一面刻有“50”(50mg规格);或浅黄色双面凸起的椭圆形薄膜衣片，一面刻有“V”，一面刻有“100”(100mg规格);除去包衣后显浅黄色至深黄色。  

【适应症】  

本品与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病患者。  

【副作用】  

维奈托克可能出现的严重副作用包括肺炎和其他严重感染，肿瘤溶解综合症（TLS）是该药物的另一种可能的副作用。在治疗开始时，体内有大量白血病细胞的患者更常见。为了防止这种情况发生，维奈托克治疗可以从非常低的剂量开始，然后在约5周内缓慢增加，注意验血并观察TLS的迹象。  

【包装规格】  

10mg*14片/盒（2片/板，7板/盒）50mg*7片/盒（1片/板，7板/盒）100mg*14片/盒（2片/板，7板/盒）  

【用法用量】  

维奈克拉治疗时需要剂量爬坡并确保足剂量：  

第1个疗程的第1-3天为剂量爬坡期，维奈克拉从第1天100mg、第2天200mg，至第3天400mg，第4天至第28天维持剂量400mg，一日1次，每个疗程28天。在每个疗程的第1-7天，需与阿扎胞苷联用，阿扎胞苷剂量为75mg/m2。第2个疗程开始无需剂量爬坡，维奈克拉与阿扎胞苷联用给药，直至疾病进展或发生不可耐受的毒性反应。 

此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。  

VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，venetoclax+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。  

具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月vs9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4%vs28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。  

VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了venetoclax+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性。（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。  

结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax+LDAC组死亡风险降低25%（HR=0.75[95%CI:0.52-1.07]，p=0.11）。在初步分析（中位随访12个月）时，venetoclax+LDAC组中位OS为7.2个月，安慰剂+LDAC组为4.1个月。次要终点方面，与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax+LDAC组完全缓解率显著提高（CR：27.3%vs7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi：47.6%vs13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh：46.9%vs14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3%vs2.9%），p值均＜0.001。  

MDS有几种分类——极低危（verylow-risk）、低危、中危、高危、极高危（veryhigh-risk），这是根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变决定。根据修订版国际预后评分系统（ipsS-R），较高危（higher-risk）疾病被定义为中危、高危和极高危，这是一种风险评估量表，使用5种预后指标来预测患者的病程。大约一半（45%）患者为较高危MDS，预后较差，生存时间短，中位生存期约为18个月。  

Venclexta治疗骨髓增生异常综合症临床研究  

FDA授予venetoclaxBTD是基于1b期M15-531研究的中期数据。该研究正在调查venetoclax+阿扎胞苷联合方案治疗先前没有接受过治疗的较高危MDS患者。除了Ib期M15-531研究外，venetoclax+阿扎胞苷联合方案，也正在1b期M15-522研究中评估治疗复发或难治性MDS患者，在随机3期VERONA研究中评估治疗新诊断的较高危MDS患者。  

Venclexta作用机制  

venetoclax（维奈克拉）是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，由艾伯维与罗氏合作开发，双方共同负责美国市场的商业化（商品名：Venclexta），艾伯维则负责美国以外市场的商业化（商品名：Venclyxto）。BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。