胃肠间质瘤(Gastrointestinal stromal tumor，简称GIST）是一种在消化道肌肉层或浆膜层发展出来的肉瘤，是非常罕见的癌症，仅占所有胃肠道癌症的1%，公众甚至患者都知之甚少。

胃肠间质瘤全球发病率约为1-1.5/10万，在中国每年有2-3万人被诊断为胃肠间质瘤，大部分患者的确诊年龄在50至80岁之间。患者可能会出现恶心、腹痛、便血、吐血及伴随的贫血等。只有其他疾病也会出现的症状，没有GIST特有的自觉症状。因为直到肿瘤生长才会出现症状，所以常常会发现得晚。

GIST的成因不明，但相信它是由基因变异所致。中国超过85%的胃肠道间质瘤患者携带KIT或PDGFRα基因突变。

胃肠道间质瘤的治疗包括手术治疗和靶向药物治疗。大约四至九成病例会出现术后复发或远程转移，故对于晚期或手术后复发的患者，靶向治疗也是目前所有治疗方法中较为有效的一种辅助治疗手段。下面为大家介绍两种治疗胃肠道间质瘤精准靶向新药！

avapritinib（Ayvakit）

​2020年1月9日，美国FDA批准avapritinib（Ayvakit）用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括最常见的D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。2021年5月12日，avapritinib上市申请在香港地区获受理。

商品名：Ayvakit

药品名：Avapritinib

产品名：AYVAKITTM

代号:BLU-285

生产商：Blueprint Medicines

制剂与规格：片剂：100mg、200mg、300mg

avapritinib是一款强效、高选择性口服KIT和PDGFRA抑制剂。

Ripretinib（QINLOCK）

2020年5月15日，美国FDA批准蛋白激酶抑制剂Ripretinib获批上市，用于四线治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者，所有患者在先前接受过3种以上蛋白激酶抑制剂治疗。

商品名:QINLOCK

药品名：Ripretinib

制剂与规格：片剂：50mg

Ripretinib是一款KIT/PDGFRα酪氨酸激酶开关控制抑制剂，能够抑制GIST中的KIT外显子（9、11、13、14、17、18）原发和继发突变，以及外显子17 D816V原发突变。

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