FBDD解决了Bcl-2靶点药物研发的一大难题，在一定程度上成为Venetoclax药物开发成功的关键因素之一。如今该技术已成为药物筛选的主流方式之一，在Venetoclax之前，BRAF抑制剂Vemurafenib是首个利用FBDD设计的上市药物。

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维奈托克是一种BCL-2抑制剂，适用于慢性淋巴细胞白血病病人，病人还有以下特征：根据检测，17号染色体短臂缺失；且病人至少接受过一次化疗。  

规格  

片剂：10mg，50mg，100mg  

用法用量  

1.初始治疗，每天1次，每次20mg，连续7天，接着通过一个每周剂量递增表至每天剂量400mg（第一周每天20mg，第二周每天50mg，第三周每天100mg，第四周每天200mg，第五周开始每天400mg）。  

2.VENCLEXTA片应随餐服用，用水整片吞服，不要咀嚼或压碎服用。

最常见不良反应(≥20%)为中性粒细胞减少，腹泻，恶心，贫血，上呼吸道感染，血小板减少和疲乏。

注意事项

1.肿瘤溶解综合征(TLS)：所有患者应评估TLS风险。用抗高尿酸血症药物，预先给药和确保适当水化。当总体风险增加时应用更强措施(静脉水化、频繁监视、住院)。

2.中性粒细胞减少：检测血细胞计数和感染的体征，给予适当的医学处置。

3.免疫接种：VENCLEXTA治疗前、治疗期间或治疗后不要给予减毒活疫苗。

4.胚胎-胎儿毒性：可能致胚胎-胎儿危害。忠告生殖潜能女性对胎儿潜在风险和治疗期间使用有效避孕。

从2017年2月6日至2019年5月31日，共招募了27个国家/地区的134个地点的意向性治疗人群579名，其中433例纳入这项三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验研究，这部分患者确诊为AML且先前未接受过治疗。评估维奈托克联合阿扎胞苷的疗效和安全性。   

Bcl-2抑制剂Venetoclax研发前奏  

Venetoclax是全球首个Bcl-2抑制剂，由AbbVie与基因泰克合作开发。纵观整个研发过程并非一蹴而就，而是研发团队一次次更新对Bcl-2蛋白家族的认识，不断改进化合物结构，优化生物活性，改善剂量剂型，降低药物毒性，最终研发成功。