维奈托克获批适应症包括：  

二线治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病(CLL);  

联合利妥昔单抗二线治疗慢性淋巴细胞白血病小淋巴细胞淋巴瘤(SLL);  

联合阿扎胞苷地西他滨阿糖胞苷一线治疗不适合标准诱导治疗的急性粒细胞白血病。

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不难发现，三项获批适应症中有两项是与其他药物联合使用的。这是由于BCL-2抑制剂的药物特性决定的，它不仅可以单独杀死癌细胞，还可以与其他抗癌药联合使用增强癌细胞对药物的敏感性。

32名研究参与者在开始使用维奈托克时的中位年龄为66岁（范围，39-80），在诊断华氏巨球蛋白血症时的中位年龄为58岁（范围，38-72）。所有32名患者都有MYD88L265P突变，53%有CXCR4突变。38%的患者具有高风险国际预后评分系统华氏巨球蛋白血症评分，38%具有低风险评分，25%具有中等风险评分。  

有效性方面  

其他数据表明，在难治性和复发性疾病患者中，维奈托克的ORR较低，分别为60%和95%(P=0.03)。在接受3线或更多线治疗与少于3线治疗的患者中，使用该药物的ORR也较低，分别为63%和95%(P=0.04)。既往BTK抑制剂暴露和CXCR4阳性突变状态均未发现与维奈托克的ORR较低有关。然而，发现难治性和复发性疾病患者的主要缓解率显着降低，分别为50%和95%(P=0.007)。  

至主要缓解的中位时间为5.1个月（95%CI，4.7-8.2），至MR的中位时间为1.9个月（95%CI，1.1-2.1）。此外，与先前未暴露的患者相比，先前暴露于BTK抑制剂的中位时间更长，分别为4.5个月和1.4个月（P<0.001）。  

与未接受这些药物的患者相比，先前使用BTK抑制剂的患者达到主要缓解的中位时间也更长，分别为8.5个月和4.4个月（P<0.001）；对于那些接受3条或更多先前治疗线与更少线的患者也是如此，分别为10.8个月和4.8个月（P=0.03），以及那些患有难治性与复发性疾病的患者，分别为8.2个月和4.7个月，分别（P=0.007）。  

中位随访时间为33个月（范围，24-38），中位PFS为30个月（95%CI，27-38）。12个月和24个月的PFS率分别为83%（95%CI，64%-93%）和80%（95%CI，60%-90%）。与更差PFS相关的唯一因素是难治性疾病和至少接受过3线治疗。  

19名通过治疗达到PR的患者的中位DOR为34个月（95%CI，29-37）；经历过VGPR的人为37个月（95%CI，10-无法评估）。此外，1名MR患者使用维奈托克，中位DOR为9个月。  

BCL-2基因除了在血液肿瘤中有发现，在如肺癌、食管癌、胃癌、肝癌、胰腺癌等实体瘤也发现了其身影。因此，将BCL-2抑制剂用于实体肿瘤的治疗也就顺理成章。但BCL-2抑制剂的“跨界”之路并不顺利，之前单药用于肺癌、食管癌等实体肿瘤患者的临床试验并未收到令人满意的成果。于是大家开始把目光转向BCL-2抑制剂联合其他抗癌药物来对抗实体肿瘤。这次，终于收获了一些振奋人心的消息。