2020年4月，Pemazyre率先获得美国FDA批准，用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。Pemazyre是根据总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据在加速审批程序和优先审批程序下获得批准，针对该适应症的持续批准，将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。  

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发现一名67岁的男性患者正在接受Pemazyre培美替尼(pemigatinib)全身治疗，并伴有4A期转移性结肠腺癌，已发展为双侧多灶性浆液性视网膜病变。眼底自发荧光显示相应的多灶性次自发荧光灶，而荧光素血管造影术和吲哚菁绿血管造影术则不明显。Pemazyre培美替尼(pemigatinib)停用后，视网膜下液迅速消退。  

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结论  

多灶性浆液性视网膜病似乎是FGFR抑制的一类作用。FGFR视网膜病变在临床上类似于MEK视网膜病变-两者均具有多焦点视网膜下液，低视觉意义和快速分辨能力。但是，鉴于FGFR抑制比MEK抑制具有更宽的分子范围，为产生管理指南，必须进一步表征FGFR视网膜病变。  

背景  

Pemazyre培美替尼(pemigatinib)（商品名为Pemazyre）是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的小分子抑制。它于2020年4月获得美国食品和药物管理局的批准，可用于治疗局部晚期和转移性胆管癌。它是FGFR酪氨酸激酶活性的有效和选择性抑制，对过表达FGFR的肿瘤有效。在本报告中，我们描述了一位接受Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗的67岁男性中FGFR视网膜病变的病例。FGFR视网膜病变是最近公认的一种实体，文献中仅报道了两种导致浆液性视网膜病变的FGFR抑制erdafitinib和AZD4547。这是继Pemazyre培美替尼(pemigatinib)继发的FGFR视网膜病变的首次公开报道。

【成人用药】FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者

【务必遵医嘱仅供做参考培米替尼Pemazyre(Pemigatinib)用法用量】  

·在开始使用PEMAZYRE治疗之前，请确认是否存在FGFR2融合或重排。  

·建议剂量为在21天周期内每天口服13.5mg，连续14天，然后停药7天。继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。  

·吞咽整个片剂，带或不带食物。

值得一提的是，Pemazyre是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症，Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破物资格、优先审查资格。  

目前，Pemazyre也正在接受欧洲管理局（EMA）的审查。今年1月，EMA人用医药产品委员会（CHMP）发布了推荐有条件批准Pemazyre的积极意见。现在，CHMP的审查意见已递交至欧盟委员会（EC），后者通常会在收到CHMP意见后的大约2个月内作出审查决定。这也意味着，Pemazyre将很快能够在欧洲获批上市。