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截至目前，在美国监管方面，venetoclax已被授予了5个突破性药物资格（BTD）：1个BTD被授予一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、2个BTD被授予治疗复发性或难治性CLL、2个BTD被授予一线治疗AML。  

此前，Venclexta已获美国FDA加速批准，联合低甲基化剂（阿扎胞苷[azacitidine，AZA]或地西他滨[decitabine，DAC]）或低剂量阿糖胞苷（LDAC），一线治疗新确诊的2类AML成人患者，具体为：（1）年龄在75岁及以上的老年AML患者；（2）因同时存在其他疾病而不适合进行强化诱导化疗的AML成人患者。  

此次加速批准基于2项临床研究（M14-358和M14-387）的缓解率数据。这2项研究在新诊断的AML患者中开展，包括那些没有资格接受强化诱导化疗的患者。M14-358研究中，Venclexta+AZA方案的完全缓解率（CR）为37%、血细胞计数部分恢复的完全解率率（CRh）为24%，Venclexta+DAC方案的CR为54%、CRh为8%。M14-387研究中，Venclexta+LDAC方案的CR为21%、CRh为21%。  

该适应症的持续批准取决于验证性研究中临床益处的验证和描述。目前，罗氏和艾伯维正在开展2项验证性III期研究VIALE-A（M15-656，NCT02993523）和VIALE-C（M16-043，NCT03069352）。  

今年2月底，双方公布了来自VIALE-C研究的最新结果。该研究在新诊断的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+LDAC治疗组相比，venetoclax+LDAC治疗组死亡风险降低25%（HR=0.75[95%CI:0.52-1.07]，p=0.11）。在初步分析（中位随访12个月）时，venetoclax+LDAC治疗组中位OS为7.2个月，安慰剂+LDAC治疗组中位OS为4.1个月。额外随访6个月后的事后分析显示，venetoclax+LDAC治疗组中位OS为8.4个月，安慰剂+LDAC治疗组中位OS为4.1个月（HR=0.70[95%CI:0.50-0.99]）。

在美国，Venclexta先前已获得加速批准，联合低甲基化剂（阿扎胞苷[azacitidine，AZA]或地西他滨[decitabine，DAC]）或低剂量阿糖胞苷（LD-AC），一线治疗新确诊的2类AML成人患者，具体为：

（1）年龄在75岁及以上的老年AML患者；

（2）因同时存在其他疾病而不适合进行强化诱导化疗的AML成人患者。  

VIALE-A研究的结果已在第25届欧洲血液学协会（EHA）虚拟会议上公布。艾伯维与罗氏合作，已将VIALE-A研究结果和VIALE-C研究结果、I/II期研究M14-358和M14-387的最新数据提交给了美国FDA，目的是将Venclexta联合低甲基化剂（阿扎胞苷或地西他滨或LD-AC）一线治疗AML适应症转变为完全批准。  

Venclexta/Venclyxto的活物成分为venetoclax，这是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。截至目前，venetoclax已在全球多个国家批准上市，用于成人治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。