此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。  

VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，venetoclax+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。

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维奈托克加阿扎胞苷组患者的中位OS为14.7个月（95%CI，11.9-18.7），而安慰剂加阿扎胞苷组患者的中位OS为9.6个月（95%CI，7.4-12.7），死亡风险降低了34%（HR，0.66；95%CI，0.52-0.85；P维奈托克加阿扎胞苷组的完全缓解（CR）率也有改善，为37%（95%CI，31%-43%），而安慰剂组为18%（95%CI，12%-25%）。  

VIALE-C试验  

维奈托克加LDAC组的CR率为27%（95%CI，20%-35%），而安慰剂加LDAC组的CR率为7.4%（95%CI，2.4%-16%）。CR的中位持续时间分别为11.1个月（95%CI，6.1-未达到）和8.3个月（95%CI，3.1-未达到）。然而，值得注意的是，与安慰剂加LDAC相比，加入维奈托克并没有显著改善OS（HR，0.75；95%CI，0.52-1.07；P=.114）。  

Venetoclax（维奈托克）的副作用及其严重程度取决于给药剂量。高剂量可能会引发更严重的副作用。大多数患者不会出现下列所有副作用。副作用的发作时间、持续时间以及严重程度通常可以预测。副作用大多具有可复性，并于治疗停止时消失。副作用的存在与否与药物疗效并无关联。  

下述副作用在服用Venetoclax（维奈托克）的患者中很常见（在超过30%的患者中出现）：会增加感染风险的低白细胞计数，如肺炎、血液感染（败血症）、腹泻和恶心。  

具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月vs9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4%vs28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。  

VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了venetoclax+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性。（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。  

结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax+LDAC组死亡风险降低25%（HR=0.75[95%CI:0.52-1.07]，p=0.11）。在初步分析（中位随访12个月）时，venetoclax+LDAC组中位OS为7.2个月，安慰剂+LDAC组为4.1个月。次要终点方面，与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax+LDAC组完全缓解率显著提高（CR：27.3%vs7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi：47.6%vs13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh：46.9%vs14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3%vs2.9%），p值均＜0.001。