排除中枢神经系统受累、活动性人类免疫缺陷病毒、乙型肝炎感染或丙型肝炎感染的患者。其他排除标准包括其他癌症的同时治疗，或那些怀孕或哺乳的人。

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入组试验的前6名患者口服维奈托克，每日一次200mg，持续1周，随后每天400mg，持续1周，然后每天800mg，持续2年。其余患者接受维奈托克的每日剂量为400mg，持续1周，然后每天800mg，持续2年。在开始使用维奈托克前3天，所有患者都接受了别嘌醇，剂量为300mg，每天一次，外加每天2升水化以预防肿瘤溶解。别嘌醇持续4周，如果口服补液效果不佳，患者在第一次服用维奈托克之前继续接受2L静脉注射盐水。  

研究的主要目的是确定维奈托克的ORR，包括MR、PR、VGFR和CR。次要目标包括主要反应率、反应时间、反应持续时间、无进展生存期(PFS)、下次治疗时间(TTNT)和安全性。  

32名研究参与者在开始使用维奈托克时的中位年龄为66岁（范围，39-80），在诊断华氏巨球蛋白血症时的中位年龄为58岁（范围，38-72）。所有32名患者都有MYD88L265P突变，53%有CXCR4突变。38%的患者具有高风险国际预后评分系统华氏巨球蛋白血症评分，38%具有低风险评分，25%具有中等风险评分。  

有效性方面  

其他数据表明，在难治性和复发性疾病患者中，维奈托克的ORR较低，分别为60%和95%(P=0.03)。在接受3线或更多线治疗与少于3线治疗的患者中，使用该药物的ORR也较低，分别为63%和95%(P=0.04)。既往BTK抑制剂暴露和CXCR4阳性突变状态均未发现与维奈托克的ORR较低有关。然而，发现难治性和复发性疾病患者的主要缓解率显着降低，分别为50%和95%(P=0.007)。  

至主要缓解的中位时间为5.1个月（95%CI，4.7-8.2），至MR的中位时间为1.9个月（95%CI，1.1-2.1）。此外，与先前未暴露的患者相比，先前暴露于BTK抑制剂的中位时间更长，分别为4.5个月和1.4个月（P<0.001）。  

与未接受这些药物的患者相比，先前使用BTK抑制剂的患者达到主要缓解的中位时间也更长，分别为8.5个月和4.4个月（P<0.001）；对于那些接受3条或更多先前治疗线与更少线的患者也是如此，分别为10.8个月和4.8个月（P=0.03），以及那些患有难治性与复发性疾病的患者，分别为8.2个月和4.7个月，分别（P=0.007）。  

中位随访时间为33个月（范围，24-38），中位PFS为30个月（95%CI，27-38）。12个月和24个月的PFS率分别为83%（95%CI，64%-93%）和80%（95%CI，60%-90%）。与更差PFS相关的唯一因素是难治性疾病和至少接受过3线治疗。  

19名通过治疗达到PR的患者的中位DOR为34个月（95%CI，29-37）；经历过VGPR的人为37个月（95%CI，10-无法评估）。此外，1名MR患者使用维奈托克，中位DOR为9个月。