与未接受这些药物的患者相比，先前使用BTK抑制剂的患者达到主要缓解的中位时间也更长，分别为8.5个月和4.4个月（P<0.001）；对于那些接受3条或更多先前治疗线与更少线的患者也是如此，分别为10.8个月和4.8个月（P=0.03），以及那些患有难治性与复发性疾病的患者，分别为8.2个月和4.7个月，分别（P=0.007）。  

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中位随访时间为33个月（范围，24-38），中位PFS为30个月（95%CI，27-38）。12个月和24个月的PFS率分别为83%（95%CI，64%-93%）和80%（95%CI，60%-90%）。与更差PFS相关的唯一因素是难治性疾病和至少接受过3线治疗。  

19名通过治疗达到PR的患者的中位DOR为34个月（95%CI，29-37）；经历过VGPR的人为37个月（95%CI，10-无法评估）。此外，1名MR患者使用维奈托克，中位DOR为9个月。  

共有12名患者在维奈托克后开始了新的治疗，尚未达到中位TTNT。30个月无后续治疗的发生率为76%（95%CI，57%-88%）；难治性疾病患者与复发性疾病患者的这一比率较低，分别为60%(95%CI，25%-83%)和85%(95%CI，60%-95%)(P=0.006)。30个月的总生存率为100%（95%CI，89%-100%）。

欧洲药管理局孤儿药产品委员会（COMP）建议授予Venclyxto/Venclexta(Venetoclax,维特克拉)治疗多发性骨髓瘤（MM）和弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）的孤儿药地位。之前，EMA已授予Venclyxto/Venclexta(Venetoclax,维特克拉)治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位，后者是成人群体中一种最常见的白血病类型。  

维奈克拉（venetoclax，Venclexta）是一种BCL-2抑制，是全球唯一获批上市的基于细胞凋亡机制开发的药物。在老年急性髓系白血病患者中，维奈克拉联合阿扎胞苷显示出强大的抗肿瘤活性和相当的安全性，提高了缓解率、延长了生存期，最常见的不良反应是发热性中性粒细胞减少症、肺炎、败血症和出血。

研究显示：无法耐受强化疗的AML患者使用维奈克拉达到完全缓解后接受持续治疗，中位生存时间可长达40.3个月。国际上被批准用于治疗：成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)，小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)，成人急性髓系白血病(AML)。  

2020年12月2日维奈克拉获得国家药监督管理局附条件批准，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人AML患者，并于2021年2月正式全国开售。目前国内已有相当数量的  

患者从维奈克拉的应用中获益，老年AML的治疗前景似乎出现了一线曙光。但是，从全球范围内维奈克拉的临床研究报道以及国内的实践经验来看，我们还不能过分乐观，需要冷静下来、认真思考几个问题。

前瞻性、多中心2期试验纳入了诊断为华氏巨球蛋白血症的成年患者，这些患者之前接受过治疗，ECOG表现评分为0至2，骨髓功能可接受，肌酐清除率至少50mL/min，肝功能充足。  

排除中枢神经系统受累、活动性人类免疫缺陷病毒、乙型肝炎感染或丙型肝炎感染的患者。其他排除标准包括其他癌症的同时治疗，或那些怀孕或哺乳的人。  

入组试验的前6名患者口服维奈托克，每日一次200mg，持续1周，随后每天400mg，持续1周，然后每天800mg，持续2年。其余患者接受维奈托克的每日剂量为400mg，持续1周，然后每天800mg，持续2年。在开始使用维奈托克前3天，所有患者都接受了别嘌醇，剂量为300mg，每天一次，外加每天2升水化以预防肿瘤溶解。别嘌醇持续4周，如果口服补液效果不佳，患者在第一次服用维奈托克之前继续接受2L静脉注射盐水。  

研究的主要目的是确定维奈托克的ORR，包括MR、PR、VGFR和CR。次要目标包括主要反应率、反应时间、反应持续时间、无进展生存期(PFS)、下次治疗时间(TTNT)和安全性。  

32名研究参与者在开始使用维奈托克时的中位年龄为66岁（范围，39-80），在诊断华氏巨球蛋白血症时的中位年龄为58岁（范围，38-72）。所有32名患者都有MYD88L265P突变，53%有CXCR4突变。38%的患者具有高风险国际预后评分系统华氏巨球蛋白血症评分，38%具有低风险评分，25%具有中等风险评分。