据报道，Enhertu组51％的患者有客观反应，而医师选择化疗组的这一比例为14％。Enhertu的总生存期比化疗更长（中位12.5比8.4个月；死亡风险比为0.59；95％置信区间为0.39至0.88；P=0.01，超过了预先设定的O'Brien-Fleming界限[根据死亡人数计算为0.0202]）。3级或更高级别最常见的不良事件是嗜中性白血球数量减少（Enhertu组为51％，研究者选择化疗组为24％），贫血（分别为38％和23％）和白细胞减少计数（21％和11％）。由一个独立委员会裁定，共有12例患者患有Enhertu相关的间质性肺疾病或肺炎（9例患者为1或2级，3例为3或4级）。在Enhertu组中发现了1例与药物有关的死亡（由于肺炎）。在医师选择组中未发生与药物相关的死亡。
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这种药物的特别之处为既是抗体，可粘连上具HER2基因突变的癌细胞，同时亦包含了化疗药物在抗体的主干之上。这种复合物一旦被吸入癌细胞内，便会释放高浓度的化疗药物杀死癌细胞，其高针对性的特点令化疗相关的副作用大幅减少。它与市场上现存的T-DM1原理一样，唯相比之下，它有效负载（Payload）化疗药物的能力比T-DM1高一倍以上，疗效自然更加优胜。
今年，第二期临床试验DESTINY-Breast01在《新英格兰医学杂志》(NewEnglandJournalofMedicine)发布了最新的研究数据，其结果显示，在接受过多线治疗的转移性HER2型乳腺癌患者（之前接受过由2至27线，中位数为接受过6线治疗）中，其治疗效果仍见显著：97.3％的病人病情受到控制，整体反应率达60.9％，而达至肿瘤有反应的中位时间为1.6个月，无恶化存活期中位数为16.4个月。
基于这项临床试验数据，美国FDA同意加速核准该药物上市，作为曾接受至少两线治疗失败的转移性HER2型乳腺癌患者的治疗选择，同时NCCN亦将此药列入2A级的共识推荐。
与标准疗法相比Enhertu疗法在HER2阳性胃癌患者中显着改善应答和总体生存率。骨髓抑制和间质性肺疾病是明显的毒性作用。
结直肠癌
DESTINY-CRC01是Enhertu在患有HER2表达的晚期结直肠癌的患者中的Ⅱ期，开放标签，多中心研究。在经过2个或2个以上先前治疗方案中进展的确认有HER2表达，RAS–野生型mCRC的患者，每3周接受一次Enhertu6.4mg/kg。主要终点通过独立中心评估确认为客观缓解率（ORR）；次要终点包括反应持续时间（DOR），无进展生存期（PFS），总生存期（OS）和ORR。
在数据截止（2019年8月9日）时，有53例接受了Enhertu治疗。中位年龄为58.5岁（范围为27-79岁），男性为52.6％，左结肠癌或直肠癌为89.7％；既往治疗方案的中位数为4（范围2-11）；所有患者均已使用伊立替康。中位治疗持续时间为3.5个月；38.5％的患者仍在接受Enhertu治疗。已确认的ORR为45.3％（24/53分；CI为95％，为31.6％-59.6％），包括1个CR和23个PR。未达到中值DOR（95％CI，4.2mo-NE）。先前接受过抗HER2治疗的患者的ORR为43.8％（7/16分；95％CI，19.8％-70.1％）。DCR为83.0％（44/53分;95％CI，70.2％-91.9％）;PFS中位数为6.9个月（95％CI，4.1mo-NE）。61.5％的患者发生≥3级治疗紧急不良事件（TEAE）（48/78）；最常见的（≥10％）是中性粒细胞减少（21.8％）和贫血（14.1％）。有7名（9.0％）的TEAE导致药物停用。由独立委员会裁定的5名患者（6.4％）患有间质性肺疾病（ILD）与T-DXd有关（2级2；1级3；2级5[唯一与药物相关的死亡]）。
总体而言，Enhertu6.4mg/kgq3w在具有HER2表达的mCRC对标准疗法难治的患者中显示出显着活性，其安全性与之前的结果一致。ILD是一个重要风险，需要仔细识别和干预。
