注册性临床  

据悉，FDA对Erdafitinib上市申请的加速批准是基于一项Ⅱ期临床试验有效性数据。该研究共纳入了87局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者接受过至少一次含铂化疗发生疾病进展且具有FGFR3基因突变或FGFR基因融合改变。

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●适应症和用法  

BALVERSA是一种激酶抑制剂，适用于治疗患有局部晚期或转移性尿路上皮癌的成年患者  

易感FGFR3或FGFR2基因改变和  

在至少一行先前的含铂化疗期间或之后进行，包括在12天内接受新辅助的含铂铂类化疗。  

根据FDA批准的BALVERSA伴随诊断选择患者进行治疗。  

该指征基于肿瘤应答率在加速批准下被批准。持续批准该适应症可能取决于确证试验中的临床益处的验证和描述。  

●剂量和给药  

在开始用BALVERSA治疗之前，确认肿瘤标本中存在FGFR基因改变。  

推荐初始剂量：每日口服8毫克，如果符合标准，每日剂量增加至9毫克。  

在有或没有食物的情况下吞服整个。  

●剂量形式和强度  

片剂：3mg，4mg和5mg。  

警告和注意事项  

眼部疾病：BALVERSA可引起中枢性浆液性视网膜病变/视网膜色素上皮脱离（CSR/RPED）。在治疗的前四个月，每3个月后，以及任何时间进行视觉症状，进行月度眼科检查。当CSR/RPED发生时，扣留BALVERSA，如果在4周内没有解决，或者严重程度为4级，则永久停止。  

公开的临床试验结果显示，接受Erdafitinib治疗患者的客观缓解率达到了32.2%，完全缓解率（CR）2.3%、部分缓解率（PR）29.9%，肿瘤进展或死亡延迟中位数为5.4个月。  

多适应症临床研究  

鉴于FGFR在体内参与调节的广泛的生理过程，不同类型肿瘤中基因突变对致肿瘤发生、发展的促进作用，从治疗的范围来看，FGFR抑制剂的开发可以针对不同类型的肿瘤，潜在的治疗适应症是多样化的。  

在ClinicalTrials中的公示信息中，Erdafitinib公示的临床试验共计17项，其中Ⅱ期临床11项，Ⅲ期临床1项，临床中涉及到的适应症包括了晚期恶性实体瘤、非霍奇金淋巴瘤、前列腺癌、非小细胞肺癌、尿路上皮癌、肝细胞癌、乳腺癌及复发性难治性多发性骨髓瘤等。