勇攀高峰,米替尼挑战一线治疗  

随着培米替尼的二期试验数据的发表和快速获批上市，研究人员对该药的深入研究兴趣浓厚，目前，针对该药第三阶段的临床研究已经开始，以评估与标准化疗方案相比，培米替尼用于一线治疗的有效性和安全性。

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值得一提的是，Pemazyre是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症，Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破物资格、优先审查资格。  

目前，Pemazyre也正在接受欧洲管理局（EMA）的审查。今年1月，EMA人用医药产品委员会（CHMP）发布了推荐有条件批准Pemazyre的积极意见。现在，CHMP的审查意见已递交至欧盟委员会（EC），后者通常会在收到CHMP意见后的大约2个月内作出审查决定。这也意味着，Pemazyre将很快能够在欧洲获批上市。  

Pemazyre在美国和日本的监管批准、在欧盟的CHMP积极审查意见，均基于基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了Pemazyre的疗效和安全性。该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2019年大会上公布，数据显示：在携带FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月，Pemazyre单药治疗的总缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月（次要终点）。  

该研究中，最常见的治疗期间出现的不良反应（TEAE）为≤2级高磷血症（58.2%）。在≥30%的患者中观察到的其他较频繁的TEAE（所有等级）为脱发、腹泻、疲劳、口吃困难、恶心、便秘、口腔炎、口干和食欲下降。这些TEAE大多数等级≤2级。发生在≥10%的患者中≥3级的TEAE为低磷血症。  

尽管胆管癌被认为是一种罕见的疾病，但在过去30年里发病率一直在上升。对于先前接受过一线化疗或手术后选择有限、复发率高居不下的患者群体而言，拥有一种新的靶向疗法是非常令人鼓舞的。来自FIGHT-202研究的数据表明Pemazyre能够为这些患者带来新的希望。  

胆管细胞癌癌（cholangiocarcinoma）是一种罕见的胆管癌症，可根据其解剖学起源进行分类：肝内胆管癌（iCCA）发生于肝内胆管，肝外胆管癌发生于肝外胆管。胆管癌患者在确诊时通常已处于预后不佳的后期或晚期阶段。胆管癌的发病率因地区而异，在北美和欧洲的发病率在0.3-3.4/100000。FGFR2融合或重排几乎只发生在iCCA中，在10-16%的患者中观察到。  

陪米替尼安全性和有效性  

尽管胆管癌在所有胃肠道肿瘤中仅占3%，但针对该癌种目前治疗方案极为有限，倘若培米替尼能够顺利获批一线，对胆管癌临床治疗将具有历史性的重大意义。  

我们也期待这款药物能够顺利完成临床试验，并尽快获批一线，为生存期有限的胆管癌患者带来新的生存希望。  

国内胆管癌靶向药成功问世,惠及国人  

培米替尼在胆管癌治疗上取得的显著成效鼓舞着研究者对新药的研究，同时也证实FGFR2抑制对肿瘤确实有明显的抑制效果。  

我国科学家不甘落后，针对胆管癌FGFR2突变也成功研制出靶向药ICP-192。临床前研究显示，作为第二代FGFR抑制，ICP-192靶点特异性更强，因此对肿瘤的抑制作用更明显，并且安全性可接受，大部分为1-2级不良反应。  

另外，ICP-192药效持续时间达到一年以上，远超一代FGFR抑制的4.8-7.5个月。