在tp53基因突变或细胞遗传学风险较低的患者中，ldac和维奈托克的cr/cri比率分别为30%(10个中的3个)和42%(26个中的11个)，这表明这些历史上确定的预后不良的特征对这种结合仍然相关。维奈托克+ldac与cr/cri快速达成有关，第一反应时间的中位数为1.4个月，而ldac4和3.5至4.1个月用hma治疗。然而，在爆破清除和血液学恢复之前，临床警惕和有力的支持性护理措施是必要的。  

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目前正在进行的国际随机化研究包括维奈托克（Venclexta）或安慰剂联合ldac或azacitdine.总的来说，维奈托克和ldac的联合治疗是可以忍受的，并且对于以前未经治疗的急性髓系白血病患者来说，他们不适合进行强化化疗。高缓解率、低早期死亡率、快速诱导缓解以及持续缓解时间，使得联合使用维奈托克（Venclexta）对老年人来说是一种新型的治疗选择。当然，白血病是无法根治的，维奈托克作为白血病治疗药物之一，能做到的也只是延长患者生存周期。

此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。  

VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，venetoclax+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。  

具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月vs9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4%vs28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。  

VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了venetoclax+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性。（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。  

结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax+LDAC组死亡风险降低25%（HR=0.75[95%CI:0.52-1.07]，p=0.11）。在初步分析（中位随访12个月）时，venetoclax+LDAC组中位OS为7.2个月，安慰剂+LDAC组为4.1个月。次要终点方面，与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax+LDAC组完全缓解率显著提高（CR：27.3%vs7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi：47.6%vs13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh：46.9%vs14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3%vs2.9%），p值均＜0.001。