此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。

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“BTK抑制剂也需要无限期服用。这项研究旨在确定维奈托克是否可以与这些治疗方法一样有效，同时避免它们的一些缺点。”  

BCL-2是细胞凋亡内在途径的重要调节因子，在华氏巨球蛋白血症患者的淋巴浆细胞中过度表达，尤其是那些具有MYD88突变的患者。维奈托克被批准用于慢性淋巴细胞白血病(CLL)和急性髓性白血病患者。一项在4名华氏巨球蛋白血症患者中检查维奈托克的前瞻性1期研究结果表明，所有患者均对该药物产生了重大反应。  

2期试验(NCT02677324)的数据  

前瞻性、多中心2期试验纳入了诊断为华氏巨球蛋白血症的成年患者，这些患者之前接受过治疗，ECOG表现评分为0至2，骨髓功能可接受，肌酐清除率至少50mL/min，肝功能充足。  

排除中枢神经系统受累、活动性人类免疫缺陷病毒、乙型肝炎感染或丙型肝炎感染的患者。其他排除标准包括其他癌症的同时治疗，或那些怀孕或哺乳的人。 

VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，venetoclax+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。

19名通过治疗达到PR的患者的中位DOR为34个月（95%CI，29-37）；经历过VGPR的人为37个月（95%CI，10-无法评估）。此外，1名MR患者使用维奈托克，中位DOR为9个月。  

共有12名患者在维奈托克后开始了新的治疗，尚未达到中位TTNT。30个月无后续治疗的发生率为76%（95%CI，57%-88%）；难治性疾病患者与复发性疾病患者的这一比率较低，分别为60%(95%CI，25%-83%)和85%(95%CI，60%-95%)(P=0.006)。30个月的总生存率为100%（95%CI，89%-100%）。  

安全性方面  

22%的患者需要减少剂量，原因包括中性粒细胞减少症(n=2)、疲劳(n=1)、腹泻(n=1)、多个2级事件(n=1)和给药不依从性(n=1）。  

94%接受维奈托克的患者发生2级或更高级别的不良反应(AE)。然而，只有22%的患者出现4级AE，其中包括中性粒细胞减少症(n=6)和发热性中性粒细胞减少症(n=1)。一名全身淋巴结肿大(92.5px)、脾肿大(675px)和白细胞增多(59K/uL)的患者报告了在住院环境中治疗的实验室肿瘤溶解综合征(TLS)；患者对静脉输液和1剂rasburicase(Elitek)有反应。  

具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月vs9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4%vs28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。  

VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了venetoclax+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性。（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。