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venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。  

venetoclax已在全球80多个国家获得批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。在美国，venetoclax已获FDA授予5个突破物资格（BTD），一个用于一线治疗CLL、2个用于复发或难治CLL、2个用于一线治疗急性髓性白血病（AML）。

至主要缓解的中位时间为5.1个月（95%CI，4.7-8.2），至MR的中位时间为1.9个月（95%CI，1.1-2.1）。此外，与先前未暴露的患者相比，先前暴露于BTK抑制剂的中位时间更长，分别为4.5个月和1.4个月（P<0.001）。  

与未接受这些药物的患者相比，先前使用BTK抑制剂的患者达到主要缓解的中位时间也更长，分别为8.5个月和4.4个月（P<0.001）；对于那些接受3条或更多先前治疗线与更少线的患者也是如此，分别为10.8个月和4.8个月（P=0.03），以及那些患有难治性与复发性疾病的患者，分别为8.2个月和4.7个月，分别（P=0.007）。  

中位随访时间为33个月（范围，24-38），中位PFS为30个月（95%CI，27-38）。12个月和24个月的PFS率分别为83%（95%CI，64%-93%）和80%（95%CI，60%-90%）。与更差PFS相关的唯一因素是难治性疾病和至少接受过3线治疗。  

19名通过治疗达到PR的患者的中位DOR为34个月（95%CI，29-37）；经历过VGPR的人为37个月（95%CI，10-无法评估）。此外，1名MR患者使用维奈托克，中位DOR为9个月。  

共有12名患者在维奈托克后开始了新的治疗，尚未达到中位TTNT。30个月无后续治疗的发生率为76%（95%CI，57%-88%）；难治性疾病患者与复发性疾病患者的这一比率较低，分别为60%(95%CI，25%-83%)和85%(95%CI，60%-95%)(P=0.006)。30个月的总生存率为100%（95%CI，89%-100%）。

结果显示，该研究达到了独立评审委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）主要终点（HR=0.216；95%CI:0.131-0.357），表明I+V方案与C+O方案相比将疾病进展或死亡风险降低约78%。I+V对PFS的益处在预先指定的亚组中是一致的，包括65岁及以上的患者和共病患者（CIRS>6）。C+O组中位PFS为21个月，而I+V组中位PFS在分析时尚未达到。  

次要终点包括无法检测到微小残留病（uMRD，即MRD阴性[MRD-]）、完全缓解率（CR）和总缓解率（ORR）。经下一代测序评估，I+V组患者骨髓uMRD率显著高于C+O组（p<0.0001）。治疗结束后3个月，uMRD率分别为51.9%和17.1%。I+V组有49%的患者、C+O组有12%的患者在治疗结束后外周血（PB）uMRD持续了12个月。I+V组的CR率明显高于C+O组（38.7%vs11.4%；p<0.0001）。I+V组和C+O组的ORR无显著性差异。I+V组与C+O组相比接受后续治疗的时间延迟（HR=0.143，95%CI:0.05-0.41）。I+V的安全性与方案中每个药物的安全性基本一致，耐受性与入组患者群体的CLL治疗一致。  

安全性方面  

22%的患者需要减少剂量，原因包括中性粒细胞减少症(n=2)、疲劳(n=1)、腹泻(n=1)、多个2级事件(n=1)和给药不依从性(n=1）。  

94%接受维奈托克的患者发生2级或更高级别的不良反应(AE)。然而，只有22%的患者出现4级AE，其中包括中性粒细胞减少症(n=6)和发热性中性粒细胞减少症(n=1)。一名全身淋巴结肿大(92.5px)、脾肿大(675px)和白细胞增多(59K/uL)的患者报告了在住院环境中治疗的实验室肿瘤溶解综合征(TLS)；患者对静脉输液和1剂rasburicase(Elitek)有反应。