Pemazyre培美替尼(pemigatinib)（商品名为Pemazyre）是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的小分子抑制。它于2020年4月获得美国食品和药物管理局的批准，可用于治疗局部晚期和转移性胆管癌。它是FGFR酪氨酸激酶活性的有效和选择性抑制，对过表达FGFR的肿瘤有效。在本报告中，我们描述了一位接受Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗的67岁男性中FGFR视网膜病变的病例。FGFR视网膜病变是最近公认的一种实体，文献中仅报道了两种导致浆液性视网膜病变的FGFR抑制erdafitinib和AZD4547。这是继Pemazyre培美替尼(pemigatinib)继发的FGFR视网膜病变的首次公开报道。
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FIGHT-202是一项II期、多中心、开放性、单臂研究（NCT02924376），旨在评价Pemazyre（一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性抑制）在既往接受过治疗且FGFR2基因融合或重排已明确的局部晚期或转移性胆管癌成人（年龄≥18岁）患者中的安全性和疗效。
患者进入三个队列中的一个：队列A（FGFR2基因融合或重排）、队列B（其他FGF/FGFR基因突变）或队列C（无FGF/FGFR基因突变）。所有患者均接受Pemazyre13.5mg口服给药，每日一次（QD），以21天为一周期（给药2周/停药1周），直至出现影像学疾病进展或不可接受的毒性。FIGHT-202的主要终点是队列A中独立审查委员会根据RECISTv1.1评估的总体缓解率（ORR）。次要终点包括队列B、队列A+B和队列C的ORR；以及缓解持续时间（DOR）。
关于FIGHT
FIGHT（FIbroblastGrowthfactorreceptorinoncologyandHematologyTrials，有关成纤维细胞生长因子受体在实体肿瘤和血液肿瘤中的临床试验）临床试验项目包括正在进行的II期和III期研究，这些研究评价了Pemazyre在多种FGFR驱动的恶性肿瘤中的安全性和疗效。II期单药治疗研究包括FIGHT-202以及FIGHT-201，后者评价了Pemazyre在转移性或手术不可切除（包括存在活化FGFR3突变或融合/重排）的膀胱癌患者中的疗效；FIGHT-203研究针对存在活化FGFR1基因融合/重排的髓系/淋巴系血液肿瘤患者；FIGHT-207研究针对既往经治的活化FGFR基因突变或融合/重排的局部晚期/转移性或不可手术切除的恶性实体瘤患者（不考虑肿瘤类型）。FIGHT-205是一项II期研究，旨在评价Pemazyre与帕博利珠单抗联合治疗和Pemazyre单药治疗在既往未经治疗且不适合接受顺铂治疗的FGFR3基因突变或融合/重排的转移性或不可切除的膀胱癌患者中的疗效。FIGHT-302是一项III期研究，旨在评价Pemazyre作为一线治疗在FGFR2基因融合或重排胆管癌患者中的疗效。
临床试验的67岁高加索男性参加者进行了眼科检查检查。他唯一的眼疾是视力轻度模糊。他的眼病史包括脉络膜痣。他的病史对于转移至肝脏的4A期不可切除的结直肠癌非常明显，因此他参加了Pemazyre培美替尼(pemigatinib)的临床试验。患者已完成42天的治疗，在出现症状时口服Pemazyre培美替尼(pemigatinib)13.5mg/天。在这段时间内，他的药物治疗方案没有其他变化。停用Pemazyre培美替尼(pemigatinib)后，视网膜下液迅速溶解。
进行眼科检查时，右眼的最佳矫正视力为20/20-2，左眼为20/20-1。对于整个黄斑和小凹下的视网膜下积液（SRF）的双侧多灶性囊袋，完全眼科检查非常显著，而在开始Pemazyre培美替尼(pemigatinib)之前的筛查检查中尚无这种囊袋。光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）显示中央和中央凹多焦点SRF的存在以及交叉指区的增厚（图1）。根据临床试验方案，Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗终止。随后的5天重新评估显示，SRF几乎完全消退，荧光素血管造影（FA）和吲哚菁绿色血管造影（ICGA）均无异常（已知痣除外）。值得注意的是，眼底自发荧光（FAF）成像显示与SRF囊袋相关的次发自发荧光灶（图1）。
