Pemazyre已于2019年2月获得FDA授予的“突破性疗法认定”，用于治疗复发且存在FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者；并于2018年3月获FDA授予的孤儿药认定，用于治疗胆管癌患者。FDA按照优先审评程序审核了Pemazyre的NDA。  

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临床试验的67岁高加索男性参加者进行了眼科检查检查。他唯一的眼疾是视力轻度模糊。他的眼病史包括脉络膜痣。他的病史对于转移至肝脏的4A期不可切除的结直肠癌非常明显，因此他参加了Pemazyre培美替尼(pemigatinib)的临床试验。患者已完成42天的治疗，在出现症状时口服Pemazyre培美替尼(pemigatinib)13.5mg/天。在这段时间内，他的药物治疗方案没有其他变化。停用Pemazyre培美替尼(pemigatinib)后，视网膜下液迅速溶解。  

进行眼科检查时，右眼的最佳矫正视力为20/20-2，左眼为20/20-1。对于整个黄斑和小凹下的视网膜下积液（SRF）的双侧多灶性囊袋，完全眼科检查非常显著，而在开始Pemazyre培美替尼(pemigatinib)之前的筛查检查中尚无这种囊袋。光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）显示中央和中央凹多焦点SRF的存在以及交叉指区的增厚（图1）。根据临床试验方案，Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗终止。随后的5天重新评估显示，SRF几乎完全消退，荧光素血管造影（FA）和吲哚菁绿色血管造影（ICGA）均无异常（已知痣除外）。值得注意的是，眼底自发荧光（FAF）成像显示与SRF囊袋相关的次发自发荧光灶（图1）。   

Pemazyre培美替尼(pemigatinib)多灶性浆液性视网膜病变的多模式成像。红外成像（a，d），具有指示的光谱域光学相干断层扫描截面（c，f）。整个黄斑和中央凹中都存在多焦点视网膜下液。眼底自发荧光成像（b，e）显示对应于视网膜下液区域的自发荧光灶。

2018年12月，信达生物和Incyte就Incyte的3个临床阶段候选药物达成了战略合作，其中包括PemazyreTM（pemigatinib）。根据协议条款，信达生物拥有在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区对pemigatinib及其他两个候选药物进行开发和商业化的权利。2020年3月，信达生物在中国开展的一项针对晚期胆管癌患者的关键性试验已完成首例患者给药。  

关于胆管癌  

胆管癌是一种发生于胆管的罕见癌症。根据其解剖起源部位可以分为肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌。胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，预后较差。胆管癌的发病率存在区域性差异，北美和欧洲的发病率为0.3~3.4/100,000。FGFR2基因融合或重排几乎仅发生于iCCA，其中10%~16%的患者存在这种情况。FGFR在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新血管的形成）中发挥重要作用。FGFR的活化基因融合、重排、易位和基因扩增与多种癌症的发生密切相关。