选定方案组共有99例患者接受了中位5个周期的厄达替尼治疗。其中43%既往接受过至少2个疗程的治疗，79%有内脏转移，53%的肌酐清除率低于60mL/min。厄达替尼治疗后，经证实的缓解率为40%（3%完全缓解，37%部分缓解）。  

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厄达替尼在选定方案组99例患者中的抗肿瘤活性*  

在既往接受过免疫治疗的22例患者中，经证实的缓解率为59%。中位无进展生存期为5.5个月，中位总生存期为13.8个月。  

据报告，有46%的患者发生了3级或更高级别的治疗相关不良事件，主要通过剂量调整进行处理；13%的患者因不良事件停止治疗。无治疗相关死亡。

值得一提的是，Balversa是美国FDA批准的第一种FGFR激酶抑制剂。该药适应症的进一步批准将取决于确认性研究中临床疗效的验证和描述。之前，FDA分别为在2018年3月和2018年9月授予Balversa突破性药物资格（BTD）和优先药物资格。  

Balversa是一种每日口服一次的FGFR激酶抑制剂，此次加速批准，基于II期临床研究BLC2001（NCT02365597）的结果。该研究是一项多中心、开放标签、单臂研究，共入组了87例患者，这些患者进行了至少一次化疗或化疗后病情进展、并且至少携带以下一种基因改变：FGFR3基因突变（R248C、S249C、G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。研究中，患者接受Balversa治疗，每日口服一次。  

UC是最常见类型的膀胱癌，约占所有膀胱癌病例的90%以上。大约五分之一的mUC患者存在FGFR基因改变。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，可以被多种类型肿瘤中的基因改变所激活，这些改变可能导致肿瘤细胞生长和生存率的增加。  

FGFR靶向药厄达替尼（Erdafitinib,商品名称：Balversa）于2019年4月12日获得FDA加速批准上市，用于FGFR3或FGFR2基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者在铂金治疗期间或之后进展。包括在12个月内进行新辅助化疗或含铂辅助化疗。Balversa是目前唯一一款获FDA批准的靶向FGFR抑制剂。  

成纤维细胞生长因子受体编码基因（FGFR）改变在尿路上皮细胞癌中很常见，并且可能与对免疫干预的敏感性降低相关。厄达替尼（erdafitinib）是FGFR1-4的酪氨酸激酶抑制剂，在临床前模型和在纳入FGFR改变患者的1期研究中已表现出抗肿瘤活性。

Balversa被专门批准用于治疗肿瘤中携带FGFR3或FGFR2基因改变的mUC患者。在美国，据估计每年确诊多达3000例携带FGFR基因改变的UC患者。FGFR基因改变可通过FDA批准的伴随诊断试剂盒检测。癌细胞已扩散至身体远端的IV期转移性膀胱癌患者的5年生存率目前为5%。