根据美国国家癌症研究所（NCI），慢性淋巴细胞白血病（CLL）是成人中最常见的白血病类型，每年新确诊15000例。染色体异常删除突变del17p与癌症的恶化和耐药性相关，del17p是指17号染色体部分片段丢失，携带该突变的患者被认为预后最差。据估计，17p删除突变发生在大约10%的初治（未经治疗）CLL患者以及大约20%的复发性CLL患者，使得疾病难以治疗，患者通常平均寿命不到3年。
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维奈托克加阿扎胞苷组患者的中位OS为14.7个月（95%CI，11.9-18.7），而安慰剂加阿扎胞苷组患者的中位OS为9.6个月（95%CI，7.4-12.7），死亡风险降低了34%（HR，0.66；95%CI，0.52-0.85；P维奈托克加阿扎胞苷组的完全缓解（CR）率也有改善，为37%（95%CI，31%-43%），而安慰剂组为18%（95%CI，12%-25%）。
VIALE-C试验
维奈托克加LDAC组的CR率为27%（95%CI，20%-35%），而安慰剂加LDAC组的CR率为7.4%（95%CI，2.4%-16%）。CR的中位持续时间分别为11.1个月（95%CI，6.1-未达到）和8.3个月（95%CI，3.1-未达到）。然而，值得注意的是，与安慰剂加LDAC相比，加入维奈托克并没有显著改善OS（HR，0.75；95%CI，0.52-1.07；P=.114）。
Venetoclax（维奈托克）的副作用及其严重程度取决于给药剂量。高剂量可能会引发更严重的副作用。大多数患者不会出现下列所有副作用。副作用的发作时间、持续时间以及严重程度通常可以预测。副作用大多具有可复性，并于治疗停止时消失。副作用的存在与否与药物疗效并无关联。
下述副作用在服用Venetoclax（维奈托克）的患者中很常见（在超过30%的患者中出现）：会增加感染风险的低白细胞计数，如肺炎、血液感染（败血症）、腹泻和恶心。
较罕见的副作用如下（在约10-29%的患者中出现）：贫血、血小板减少（增加出血风险）、上呼吸道感染（感冒症状）、疲劳、血钾含量偏高或偏低、发热、呕吐、头痛、血液中磷酸盐含量偏高、便秘、咳嗽、肿胀、背痛、发热（体温升高或发烧）和肺炎。
Venclexta的获批，是基于一项II期临床研究（M13-982）的积极数据。该研究是一项开放标签、单组、多中心II期研究，在携带17p删除突变（del17p）的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中开展。数据显示，venetoclax单药治疗使患者癌细胞数量实现临床意义的降低，总缓解率（ORR）高达79.4%，达到了研究的主要终点。此外，有7.5%的患者实现伴有或不伴有骨髓完全恢复（无正常血细胞完全缓解）的完全缓解（CR/CRi）。该研究还对45例患者进行了血液微小残留病（MRD）评估，其中18例实现MRD阴性，意味着在血液中未检测到癌细胞；这18例患者中有10例还进行了骨髓评估，其中6例为MRD阴性。
在研究的一年时，84.7%的所有缓解、94.4%的MRD阴性缓解能够维持。一年无进展生存率和总生存率分别为72%和86.7%。研究中，未观察到与venetoclax相关的意外安全信号。最常见的3/4级不良事件包括白细胞计数低（40%）、红细胞计数低（18%），血细胞计数低（15%）。3级或以上感染发生于20%的患者，实验室肿瘤溶解综合征5例，无临床后果。
