共有12名患者在维奈托克后开始了新的治疗，尚未达到中位TTNT。30个月无后续治疗的发生率为76%（95%CI，57%-88%）；难治性疾病患者与复发性疾病患者的这一比率较低，分别为60%(95%CI，25%-83%)和85%(95%CI，60%-95%)(P=0.006)。30个月的总生存率为100%（95%CI，89%-100%）。

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安全性方面  

22%的患者需要减少剂量，原因包括中性粒细胞减少症(n=2)、疲劳(n=1)、腹泻(n=1)、多个2级事件(n=1)和给药不依从性(n=1）。  

94%接受维奈托克的患者发生2级或更高级别的不良反应(AE)。然而，只有22%的患者出现4级AE，其中包括中性粒细胞减少症(n=6)和发热性中性粒细胞减少症(n=1)。一名全身淋巴结肿大(92.5px)、脾肿大(675px)和白细胞增多(59K/uL)的患者报告了在住院环境中治疗的实验室肿瘤溶解综合征(TLS)；患者对静脉输液和1剂rasburicase(Elitek)有反应。  

研究作者发现该试验的结果令人鼓舞，证明了维奈托克对先前治疗过的华氏巨球蛋白血症的疗效。他们写道，未来的研究需要将维奈托克与抗CD20单克隆抗体或BTK抑制剂联合使用。

艾伯维（AbbVie）与罗氏（Roche）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Venclexta（中文商品名：唯可来?，通用名：venetoclax，维奈克拉）突破性疗法认定（BTD），联合阿扎胞苷，用于治疗先前没有接受过治疗的中危、高危、极高危（基于修订版国际预后评分系统[IPSS-R]评定）骨髓增生异常综合症（MDS）成人患者。根据IPSS-R，中危、高危、极高危被定义为较高危（higher-risk）。  

venetoclax在美国监管方面获得的第6个BTD  

值得一提的是，这标志着venetoclax在美国监管方面获得的第6个BTD。BTD是FDA的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，在审查时有资格进行滚动审查和潜在优先审查，以保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。  

在美国，venetoclax之前已获FDA授予5个突破性疗法认定（BTD），一个用于一线治疗CLL、2个用于复发或难治CLL、2个用于一线治疗急性髓性白血病（AML）。  

什么是骨髓增生异常综合症(MDS)  

MDS是一组罕见的骨髓相关血液癌症，会逐渐影响骨髓产生正常血细胞的能力。这会导致虚弱、频繁感染、贫血和衰弱性疲劳。在某些情况下，MDS还会发展为急性髓性白血病（AML）。在美国，每年约有10000人被诊断为MDS，其中约30%的患者会发展为AML。虽然MDS可以发生在任何年龄，但最常见于60岁及以上人群。  

MDS有几种分类——极低危（verylow-risk）、低危、中危、高危、极高危（veryhigh-risk），这是根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变决定。根据修订版国际预后评分系统（ipsS-R），较高危（higher-risk）疾病被定义为中危、高危和极高危，这是一种风险评估量表，使用5种预后指标来预测患者的病程。大约一半（45%）患者为较高危MDS，预后较差，生存时间短，中位生存期约为18个月。

“目前，这种疾病患者的主要治疗选择是化疗或称为蛋白酶体抑制剂[PIs]的药物，与单克隆抗体或称为BTK抑制剂的新型药物联合使用，”该研究的主要作者JorgeCastillo在新闻稿中表示。  

“虽然这些疗法非常有效，但它们都与不良影响有关：化疗、恶心、脱发、疲劳、继发性白血病等；BTK抑制剂，伴有高血压、心律失常和出血，”Castillo补充道。“BTK抑制剂也需要无限期服用。这项研究旨在确定维奈托克是否可以与这些治疗方法一样有效，同时避免它们的一些缺点。”  

BCL-2是细胞凋亡内在途径的重要调节因子，在华氏巨球蛋白血症患者的淋巴浆细胞中过度表达，尤其是那些具有MYD88突变的患者。维奈托克被批准用于慢性淋巴细胞白血病(CLL)和急性髓性白血病患者。一项在4名华氏巨球蛋白血症患者中检查维奈托克的前瞻性1期研究结果表明，所有患者均对该药物产生了重大反应。