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今年的4月12日，美国癌症研究协会公布了二期试验数据，Futibatinib的客观缓解率（ORR）为41.7%，中位缓解持续时间（DOR）为9.7个月，72%的患者缓解时间超过6个月，疾病控制率（DCR）为82.5%的临床疗效。此外，Futibatinib实现的中位无进展生存期（PFS）达到了9.0个月、中位总生存期（OS）为21.7个月。  

这些数据无疑是新的突破，但遗憾的是，这两款药物目前均暂未在中国上市，中国患者想要用药，或许只能依靠海外代购或等待，当然，这并不意味着生存希望被灭，而我们也期待Futibatinib能尽快获得临床审批，造福患者。 

多灶性浆液性视网膜病似乎是FGFR抑制的一类作用。FGFR视网膜病变在临床上类似于MEK视网膜病变-两者均具有多焦点视网膜下液，低视觉意义和快速分辨能力。但是，鉴于FGFR抑制比MEK抑制具有更宽的分子范围，为产生管理指南，必须进一步表征FGFR视网膜病变。  

背景  

2020年4月，Pemazyre率先获得美国FDA批准，用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。Pemazyre是根据总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据在加速审批程序和优先审批程序下获得批准，针对该适应症的持续批准，将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。  

值得一提的是，Pemazyre是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症，Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破物资格、优先审查资格。  

目前，Pemazyre也正在接受欧洲管理局（EMA）的审查。今年1月，EMA人用医药产品委员会（CHMP）发布了推荐有条件批准Pemazyre的积极意见。现在，CHMP的审查意见已递交至欧盟委员会（EC），后者通常会在收到CHMP意见后的大约2个月内作出审查决定。这也意味着，Pemazyre将很快能够在欧洲获批上市。  

Pemazyre在美国和日本的监管批准、在欧盟的CHMP积极审查意见，均基于基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了Pemazyre的疗效和安全性。该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2019年大会上公布，数据显示：在携带FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月，Pemazyre单药治疗的总缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月（次要终点）。 

临床试验的67岁高加索男性参加者进行了眼科检查检查。他唯一的眼疾是视力轻度模糊。他的眼病史包括脉络膜痣。他的病史对于转移至肝脏的4A期不可切除的结直肠癌非常明显，因此他参加了Pemazyre培美替尼(pemigatinib)的临床试验。患者已完成42天的治疗，在出现症状时口服Pemazyre培美替尼(pemigatinib)13.5mg/天。在这段时间内，他的药物治疗方案没有其他变化。停用Pemazyre培美替尼(pemigatinib)后，视网膜下液迅速溶解。