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MDS有几种分类——极低危（verylow-risk）、低危、中危、高危、极高危（veryhigh-risk），这是根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变决定。根据修订版国际预后评分系统（ipsS-R），较高危（higher-risk）疾病被定义为中危、高危和极高危，这是一种风险评估量表，使用5种预后指标来预测患者的病程。大约一半（45%）患者为较高危MDS，预后较差，生存时间短，中位生存期约为18个月。 

Venclexta/Venclyxto是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，由艾伯维与罗氏合作开发，双方共同负责美国市场的商业化（商品名：Venclexta），艾伯维则负责美国以外市场的商业化（商品名：Venclyxto）。  

罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人LeviGarraway医学博士表示：“这些结果加强了CLL患者中以固定疗法、无化疗为基础的联合用药方案的长期价值，有潜力使患者在初始治疗后的相当长一段时间内无需治疗。这些数据也反映了我们不断致力于通过探索新的终点微小残留病（MRD）作为患者预后的潜在预测因子，加速临床进步。”  

来自MURANO研究的5年数据继续显示：Venclexta/Venclyxto与MabThera/Rituxan（rituximab，利妥昔单抗）联合用药方案显示出持续的无进展生存期（PFS）。会上报告的数据显示：（1）在复发性或难治性CLL患者中，与苯达莫司汀+MabThera/Rituxan（BR）方案相比，Venclexta/Venclyxto+MabThera/Rituxan方案将疾病进展或死亡风险显著降低81%（HR=0.19；95%CI:0.15,0.26；p＜0.0001）。（2）在此次分析时，2个组的中位总生存期（OS）均未达到，然而，Venclexta/Venclyxto+MabThera/Rituxan方案组的5年生存率为82.1%，BR方案组为62.2%（HR=0.40；95%CI:0.26,0.62）。（3）Venclexta/Venclyxto+MabThera/Rituxan方案组，在完成2年治疗且无进展性疾病的130例患者中，有63.8%（n=83/130）在治疗结束时实现无法检测的微小残留病（uMRD，即MRD阴性）。在对该患者亚组的分析中，uMRD与无进展生存期（PFS）的改善相关。uMRD（MRD阴性）意味着使用一种特殊且高度敏感的检测方法检测不到癌细胞，其定义为每10000个白细胞中癌细胞数量＜1个。（4）该研究中没有报告新的安全事件。 

Venclexta治疗骨髓增生异常综合症临床研究  

FDA授予venetoclaxBTD是基于1b期M15-531研究的中期数据。该研究正在调查venetoclax+阿扎胞苷联合方案治疗先前没有接受过治疗的较高危MDS患者。除了Ib期M15-531研究外，venetoclax+阿扎胞苷联合方案，也正在1b期M15-522研究中评估治疗复发或难治性MDS患者，在随机3期VERONA研究中评估治疗新诊断的较高危MDS患者。  

值得一提的是，这标志着venetoclax在美国监管方面获得的第6个BTD。BTD是FDA的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，在审查时有资格进行滚动审查和潜在优先审查，以保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。  

MDS是一组罕见的骨髓相关血液癌症，会逐渐影响骨髓产生正常血细胞的能力。这会导致虚弱、频繁感染、贫血和衰弱性疲劳。在某些情况下，MDS还会发展为急性髓性白血病（AML）。在美国，每年约有10000人被诊断为MDS，其中约30%的患者会发展为AML。虽然MDS可以发生在任何年龄，但最常见于60岁及以上人群。  

MDS有几种分类——极低危（verylow-risk）、低危、中危、高危、极高危（veryhigh-risk），这是根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变决定。根据修订版国际预后评分系统（ipsS-R），较高危（higher-risk）疾病被定义为中危、高危和极高危，这是一种风险评估量表，使用5种预后指标来预测患者的病程。大约一半（45%）患者为较高危MDS，预后较差，生存时间短，中位生存期约为18个月。

Venclexta作用机制  

venetoclax（维奈克拉）是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，由艾伯维与罗氏合作开发，双方共同负责美国市场的商业化（商品名：Venclexta），艾伯维则负责美国以外市场的商业化（商品名：Venclyxto）。BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。