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Pemazyre是根据总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据在加速审批程序和优先审批程序下获得批准，针对该适应症的持续批准，将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。目前，Pemazyre也正在接受欧洲药管理局（EMA）的审查。（为了方便大家记忆，根据音译，暂且命名为培米加替尼）  

胆管癌和Pemazyre（pemigatinib/培米加替尼）  

胆管癌是一种恶性肿瘤。根据胆管癌在胆管中的起源部位可以分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。胆管癌治疗预后性较差，胆管癌患者在诊断时通常已处于疾病后期或晚期。胆管癌发病率的地域差异较大，在北美和欧洲地区，一万人中发病率为0.3~3.4。几乎仅见于肝内胆管癌的FGFR2基因融合或重排的突变率约10%~16%。  

胆管癌  

Pemazyre（pemigatinib/培米加替尼）是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制，主要作用于FGFR1、2、3。FGFRs在肿瘤细胞生存、增殖、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。所以多种癌症的发生和进展与FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增密切相关。在接受过治疗的携带FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者中。  

DCR达82%，Pemigatinib解胆管癌患者燃眉之急  

FGFR靶向药物的横空出世解决了胆管癌患者的燃眉之急，今天我们给大家分享治疗胆管癌的首个靶向新药——Pemigatinib。该药是针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制，在既往临床研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。此药二线治疗胆管癌患者的有效率ORR达35.5%，疾病控制率DCR为82%，成为胆管癌历史上第一个靶向药物！具有划时代的意义！  

靶向FGFR的药物pemigatinib在前期FGFR2基因融合或重排胆管癌患者中的临床研究显示，该靶向药物对晚期胆管癌患者具有显著的疗效，且安全性好。该研究共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者，分为3个队列：A是FGFR2融合/重排（107例），B是其他FGFR突变（20例），C是非FGFR突变（18例），1例患者未定。所有患者均接受Pemigatinib治疗（13.5mg，每天1次，用2周歇1周）。 

尽管胆管癌在所有胃肠道肿瘤中仅占3%，但针对该癌种目前治疗方案极为有限，倘若培米替尼能够顺利获批一线，对胆管癌临床治疗将具有历史性的重大意义。  

我们也期待这款药物能够顺利完成临床试验，并尽快获批一线，为生存期有限的胆管癌患者带来新的生存希望。  

国内胆管癌靶向药成功问世,惠及国人  

培米替尼在胆管癌治疗上取得的显著成效鼓舞着研究者对新药的研究，同时也证实FGFR2抑制对肿瘤确实有明显的抑制效果。  

我国科学家不甘落后，针对胆管癌FGFR2突变也成功研制出靶向药ICP-192。临床前研究显示，作为第二代FGFR抑制，ICP-192靶点特异性更强，因此对肿瘤的抑制作用更明显，并且安全性可接受，大部分为1-2级不良反应。  

另外，ICP-192药效持续时间达到一年以上，远超一代FGFR抑制的4.8-7.5个月。 

结果显示，A组客观缓解率（ORR）为35.5%，其中3例（2.8%）患者完全缓解（CR），35例（32.7%）患者部分缓解（PR），50例（46.7%）患者疾病稳定，疾病控制率为82%。B组和C组的ORR为0%。相比其他两个队列，队列A的患者对药物有效响应的比例大很多，有效时间也长得多。  

A组的DOR中位数为7.5个月，PFS和OS中位数分别为6.9和21.1个月。相比其他两个队列，生存期得到大幅度延长，意味着的患者用Pemigatinib治疗效果非常不错。