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此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。  

VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，venetoclax+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。  

具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月vs9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4%vs28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。  

VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了venetoclax+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性。（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。  

结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax+LDAC组死亡风险降低25%（HR=0.75[95%CI:0.52-1.07]，p=0.11）。在初步分析（中位随访12个月）时，venetoclax+LDAC组中位OS为7.2个月，安慰剂+LDAC组为4.1个月。次要终点方面，与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax+LDAC组完全缓解率显著提高（CR：27.3%vs7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi：47.6%vs13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh：46.9%vs14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3%vs2.9%），p值均＜0.001。  

Venclexta的活物成分为venetoclax，这是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，BCL-2蛋白在  

细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

保持血液检查的预约非常重要。如果您在使用VENCLEXTA治疗期间出现TLS症状，请立即告知您的医务人员，包括发烧，发冷，恶心，呕吐，精神错乱，呼吸短促，癫痫发作，心律不齐，尿液浑浊或混浊，在使用VENCLEXTA治疗期间多喝水，有助于降低患TLS的风险。  

venetoclax已在全球80多个国家获得批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。

在中国，venetoclax（唯可来?，维奈克拉）于2020卝年12月获批，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。venetoclax（唯可来?，维奈克拉）是中国首个获批的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，标志着中国AML领域进入了靶向治疗时代。

每天饮用6至8杯（总共约56盎司）水，从第一剂量前2天开始，在第一剂VENCLEXTA当天开始，每次增加剂量。  

如果您有副作用，您的医务人员可能会延迟，减少您的剂量或停止使用VENCLEXTA治疗。