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中国胆管癌患者香港买培米替尼PEMAZYRE(pemigatinib)指南
2021-12-28 19:45:09 来源: 浏览:237
2020年4月,Pemazyre率先获得美国FDA批准,用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。Pemazyre是根据总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)数据在加速审批程序和优先审批程序下获得批准,针对该适应症的持续批准,将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。  
值得一提的是,Pemazyre是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物,该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症,Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破物资格、优先审查资格。 
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PEMAZYRE的推荐剂量为21天一个周期,每天一次口服13.5mg,连续14天,然后停药7天。继续治疗直至病情有进展或出现不可接受的毒性。每天大约在同一时间随餐或不随餐服用PEMAZYRE。[见临床药理学(12.3)]。  
整片吞咽,请勿压碎,咀嚼,分裂或溶解药片。  
如果患者在4个小时或更长时间错过了服用PEMAZYRE,或者出现呕吐,请在下一个预定用药时间重新开始服药。
胆管癌早期症状不明显,2种异常要留心  
胆管癌之所以早期确诊率不高,就在于其发病隐匿,而且症状不太明显所导致。  
黄疸  
在临床上,发病的部位和胆道梗阻的程度,直接影响胆管癌的发病症状。如果是肝门部胆管癌和肝外胆管癌,随着疾病的进展,肝门部胆管和胆总管会出现梗阻,由于胆汁排泄不出去,因此患者在早期就会出现明显的黄疸症状。具体表现为皮肤、巩膜呈黄染色,尿黄以及皮肤瘙痒等症。  
需要指出的是,如果病灶区域位于肝脏局部,仅影响部分胆汁排泄,患者便不会出现黄疸症状,从而会出现误诊。  
右上腹疼痛  
患者出现右上腹轻重不等的疼痛症状,也是胆管癌相对常见的症状。但是非常容易与胆囊炎、胃病相混淆。  
此外和其他恶性肿瘤一样,随着疾病的进展,患者也会出现体重明显减轻、食欲不振、乏力、心跳加速等症状。而且,这些症状往往都出现后期。  
若出现疑似症状,可以进行肝胆彩超,肝胆核磁共振或者CT平扫加增强。结合肿瘤的标志物以及血常规,肝功能等检查。来综合进行诊断  
提醒:肝病是诱发癌变的危险因素  
临床上,胆管癌的发病机制虽然还不清楚,但肝病是最危险的致病因素。像乙肝、丙肝、肝胆管结石、肝硬化、先天性胆管囊肿、原发性硬化性胆管炎、自身免疫性胆管炎、血吸虫病等肝病,都会在某种程度上诱发胆管癌。比如原发性硬化性胆管炎患者发生胆管癌的平均年龄约为40岁,而普通人群约为70岁。因此有肝病史的患者,应该警惕胆管癌的发病。 
目前,Pemazyre也正在接受欧洲管理局(EMA)的审查。今年1月,EMA人用医药产品委员会(CHMP)发布了推荐有条件批准Pemazyre的积极意见。现在,CHMP的审查意见已递交至欧盟委员会(EC),后者通常会在收到CHMP意见后的大约2个月内作出审查决定。这也意味着,Pemazyre将很快能够在欧洲获批上市。
Tags:中国胆管癌患者香港买培米替尼PEMAZYRE(pemigatinib)指南 发布者:hkzt668
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