在VIALE-A研究中，总生存期（OS）是美国的唯一主要研究终点，OS和复合完全缓解率（CR+CRi）是中国、日本、欧盟（EU）和欧盟参考国家的的共同主要终点。CR+CRi反映了完全缓解（CR）和血液学恢复不完全的完全缓解（CRi）的复合评分。  

香港肿瘤治疗领域优势明细请找『香港专通纳康，微信：hkzt668，QQ：2106719843』预约

2020年3月24日，艾伯维（AbbVie）宣布重大消息，旗下用于治疗既往未经治疗且不适合接受强诱导化疗的急性髓性白血病（AML）药物VENCLEXTA?（venetoclax）在联合阿扎胞苷对比阿扎胞苷联合安慰剂的VIALE-A（M15-656）III期研究中获得了积极的结果。  

VENCLEXTA?（venetoclax）联合阿扎胞苷对比安慰剂联合阿扎胞苷的试验结果达到了总生存期（OS）和复合完全缓解（CR+CRi）的双重主要终点，显示了具有统计学意义的显著性改善；安全性方面，与已知的venetoclax联合阿扎胞苷的安全性特征（根据既往I/II期研究观察）以及已知的这两种药物的安全性特征一致。  

用法用量  

1.初始治疗，每天1次，每次20mg，连续7天，接着通过一个每周剂量递增表至每天剂量400mg（第一周每天20mg，第二周每天50mg，第三周每天100mg，第四周每天200mg，第五周开始每天400mg）。  

2.VENCLEXTA片应随餐服用，用水整片吞服，不要咀嚼或压碎服用。  

3.注意预防溶瘤综合症。  

不良反应  

最常见不良反应(≥20%)为中性粒细胞减少，腹泻，恶心，贫血，上呼吸道感染，血小板减少和疲乏。

结果显示：

（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月vs9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。

（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4%vs28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。

对此，艾伯维首席医疗官兼研发副总裁NeilGallagher博士表示：  

在过去的三十年中，不能接受或无法耐受强诱导化疗或骨髓移植的AML患者几乎没有有效的治疗方案。VIALE-AIII期研究的积极结果证明，venetoclax联合阿扎胞苷对于不适合接受强诱导化疗的AML患者具有明确的临床获益，这也坚定了艾伯维继续致力于改变恶性血液病患者标准治疗的承诺。  

2018年11月，基于前期I/II期研究，艾伯维在美国获得了VENCLEXTA?联合阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷（LDAC）用于治疗年龄在75岁或以上，或患有并存病因而无法接受强诱导化疗的初诊AML成人患者的加速批准。这一适应症还在墨西哥、以色列等18个国家和地区获得了批准。此后，艾伯维进行了VIALE-A和VIALE-C（M16-043）的III期研究，并于2020年2月更新了venetoclax联合LDAC对比LDAC联合安慰剂的VIALE-CIII期研究的最新数据。