2020年1月9日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准avapritinib(阿伐普替尼) 用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。

胃肠间质瘤目前已获批的四款药物：准avapritinib(阿伐普替尼)，伊马替尼，舒尼替尼，瑞格菲尼。

avapritinib(阿伐普替尼) 是第一种被批准用于治疗基因组明确的胃间质瘤患者的精密疗法。

Avapritinib (Ayvakit) 介绍，阿伐普替尼百度图片

avapritinib(阿伐普替尼) 临床试验：

美国批准阿伐普替尼上市是基于第1阶段NAVIGATOR临床试验的疗效结果以及阿伐普替尼的多个临床试验的综合安全性结果，在由43名PDGFRA外显子18突变胃间质瘤患者参与的第1阶段NAVIGATOR临床试验中，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。受试者每天口服一次300 mg或400 mg 阿伐普替尼 ，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

实验结果：

对于PDGFRA外显子18突变的患者对于PDGFRA D842V突变的患者亚组：总缓解率(ORR)84%89%(完整8%，部分82%);完全缓解(CR)3名(7%);部分缓解(PR)有34名(79%);肿瘤停止生长(疾病稳定)5名(12%)。

对于PDGFRA D842V突变的患者亚组，虽然未达到反应的中位持续时间，但有61%的外显子18突变的反应患者的反应持续六个月或更长时间。

avapritinib(阿伐普替尼) 不良反应：

最常见的不良反应(≥20%)为水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，发色变化，流泪，腹痛，便秘，皮疹和头晕。