此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。  

VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，venetoclax+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。

唯可来Venclexta『香港专通纳康（微信：hkzt668）● QQ：2106719843』维奈克拉片仿制药

（1）Mo:急性徽分化位系白血病，1987年Lee等首先提出，1991年FAB协作组列人。BM中原始细胞I型+Il型在非红系细胞中≥0.90(90纬)，形态学不符合FAB分类中任何一型，无Auer小体，如有应诊断为M1;常规细胞化学染色POX,SBB阴性或阳性率<0.03(3%)，如>0.03(3%)应诊断为M1；PAS及NSE阴性或弱阳性。免疫表型无淋巴系分化抗原，而髓系分化抗原CD13,CD14,CD15,CD33至少一种阳性;或超微结构MPO阳性.血小板过氧化物酶PPO阴性或阳性，细胞遗传学无Ph,t(15:17),t(8;21)或16号染色体异常。如分化抗原MPO及PPO均阴性应诊断为急性未分化细胞白血病(AUL).  

(2)M1:急性粒细胞白血病，原始细胞工型+Q型在非红系细胞中≥0.90(90%)，至少0.03(3%)细胞POX或SBB阳性，其余<0.10(10%)为早幼粒细胞以下的粒细胞或单核细胞.  

(3)M2急性粒细胞白血病，原始细胞I型+II型在非红系细胞中为0.30-0.89(3O%-89%)，早幼粒细胞以下至中幼粒细胞0.10(10%)。单核细0.20(20%);如早期粒细胞形态不像原始细胞I型或II，也不像早幼粒细胞，核染色质较细，有1-2个核仁，胞质丰富，嗜碱性，有不等量颗粒，有时顺拉聚集，这类细胞>0.10(10%)亦属此型。  

(4)M3:急性早幼粒细胞白血病(APL)，以多颖拉早幼较细胞为主。以细颗粒为主，形态类似单核细胞者为变异型M3v.  

(5)M4:急性粒-单核细胞白血病，有多种情况。BM中非红系原始细胞>0.30(30%)，原粒细胞加早幼粒、中幼较及其他粒细胞在0.30~O.80(30%~80%)，不同成熟阶段的单核细胞(常为幼稚及成熟单核细胞)＞0.20(20%)<0.80(80%)；bm象如前，pb中单核系原单、幼单核和成熟单核细胞≥5x1095=""x="">20%，或血清溶菌酶>正常3倍，或尿溶菌酶;正常3倍者;BM似M2,PB单核细胞系≥5X100/L者划人M4.  

具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月vs9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI：0.52-0.85；p＜0.001）。（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4%vs28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。  

VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了venetoclax+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性。（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。