关注公众号-香港唯安医务中心

根据以往的统计结果，胆管癌的常见突变类型包括FGFR、IDH1、IDH2、BRAF等。近年海外获批上市的胆管癌靶向药逐渐增多，晚期胆管癌患者仍有接受靶向治疗、改善生存期的可能。

FGFR融合

FGFR是一类典型的受体酪氨酸激酶，其家族包括FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4四种受体。在人体内，FGF/FGFR通路的异常激活可以促进细胞增殖、上皮间质转化和血管生成，并推动肿瘤细胞的侵袭、转移和对治疗的耐受。这些研究结果使得FGFRs成为越来越具有吸引力的癌症治疗新靶点。

FGFR2是FGFR突变中最常见的一种亚型，在9%~14%的胆管癌患者的肿瘤中发现了FGFR2融合。因此，FGFR2是胆管癌最重要的治疗靶点之一。

佩米替尼Pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服小分子抑制剂，可通过阻断肿瘤细胞中FGFR介导的信号通路来阻止癌细胞生长和扩散。4月6日，信达生物宣布，由Incyte公司和信达生物共同开发的创新药佩米替尼片获得NMPA批准上市，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。

在名为FIGHT-202的2期单臂、多中心研究中，接受佩米替尼Pemigatinib治疗的胆管癌受试者，由IRRC评估的经影像学确认的客观缓解率（ORR）为37.0%，中位缓解持续时间（DOR）为8.08个月。在中国同类胆管癌受试者中进行的CIBI375A201研究显示，30例疗效可评价受试者中的ORR为50%，均为部分缓解。根据信达生物新闻稿，这也是首个在中国获批的选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂，信达生物负责其在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的商业化。