此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。

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Venclexta能够与BCL-2蛋白特异性结合并且抑制其功能，它在一些血癌和其它肿瘤类型中，BCL-2蛋白的积累会导致肿瘤细胞无法进入细胞凋亡过程。该药还可以通过阻断BCL-2蛋白的功能，恢复细胞凋亡的正常过程。总之，Venclexta的潜力值得继续期待，它目前不仅获批用于治疗急性骨髓性白血病（AML），还获批用于治疗慢性淋巴性白血病（CLL）。  

慢性淋巴细胞白血病(CLL)是最常见的成人白血病之一。患者细胞中的B细胞淋巴瘤因子(BCL-2)可促进癌细胞生长，在慢性淋巴细胞白血病和其他B细胞恶性肿瘤中常过度表达。新诊断的病例中，约10%患者属于染色体17p缺失型，复发型病例中这一比例高达20%。染色体17p可以抑制癌细胞生长，当染色体17p缺失时，CLL患者通常平均生存期不超过3年。而维奈托克(Venclexta)正是此类疾病的特效靶向药物!  

VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，venetoclax+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。  

具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月vs9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4%vs28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。  

VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了venetoclax+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性。（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。  

结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax+LDAC组死亡风险降低25%（HR=0.75[95%CI:0.52-1.07]，p=0.11）。在初步分析（中位随访12个月）时，venetoclax+LDAC组中位OS为7.2个月，安慰剂+LDAC组为4.1个月。次要终点方面，与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax+LDAC组完全缓解率显著提高（CR：27.3%vs7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi：47.6%vs13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh：46.9%vs14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3%vs2.9%），p值均＜0.001。