香港人均寿命80岁以上『香港专通纳康，微信：hkzt668，QQ：2106719843』深度揭秘 

BTC是一种发生于胆管的罕见癌症。胆管细胞癌（cholangiocarcinoma）是BTC的一种亚型，根据其起源分为肝内型（发生在肝内胆管）和肝外型（发生在肝外胆管）。BTC患者通常在晚期时确诊，预后较差。FGFR2融合或重排几乎只发生在肝内胆管癌中，在日本一小部分BTC患者中观察到。  

2020年4月，Pemazyre率先获得美国FDA批准，用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。Pemazyre是根据总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据在加速审批程序和优先审批程序下获得批准，针对该适应症的持续批准，将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。  

值得一提的是，Pemazyre是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症，Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破物资格、优先审查资格。  

目前，Pemazyre也正在接受欧洲管理局（EMA）的审查。今年1月，EMA人用医药产品委员会（CHMP）发布了推荐有条件批准Pemazyre的积极意见。现在，CHMP的审查意见已递交至欧盟委员会（EC），后者通常会在收到CHMP意见后的大约2个月内作出审查决定。这也意味着，Pemazyre将很快能够在欧洲获批上市。  

Pemazyre在美国和日本的监管批准、在欧盟的CHMP积极审查意见，均基于基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了Pemazyre的疗效和安全性。该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2019年大会上公布，数据显示：在携带FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月，Pemazyre单药治疗的总缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月（次要终点）。  

背景  

Pemazyre培美替尼(pemigatinib)（商品名为Pemazyre）是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的小分子抑制。它于2020年4月获得美国食品和药物管理局的批准，可用于治疗局部晚期和转移性胆管癌。它是FGFR酪氨酸激酶活性的有效和选择性抑制，对过表达FGFR的肿瘤有效。在本报告中，我们描述了一位接受Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗的67岁男性中FGFR视网膜病变的病例。FGFR视网膜病变是最近公认的一种实体，文献中仅报道了两种导致浆液性视网膜病变的FGFR抑制erdafitinib和AZD4547。这是继Pemazyre培美替尼(pemigatinib)继发的FGFR视网膜病变的首次公开报道。  

案例介绍  

一名参加  

癌症  

临床试验的67岁高加索男性参加者进行了眼科检查检查。他唯一的眼疾是视力轻度模糊。他的眼病史包括脉络膜痣。他的病史对于转移至肝脏的4A期不可切除的结直肠癌非常明显，因此他参加了Pemazyre培美替尼(pemigatinib)的临床试验。患者已完成42天的治疗，在出现症状时口服Pemazyre培美替尼(pemigatinib)13.5mg/天。在这段时间内，他的药物治疗方案没有其他变化。停用Pemazyre培美替尼(pemigatinib)后，视网膜下液迅速溶解。