[中国·北京,2021,10]经过十几年的科研攻关，强新科技国际研究院科学家所发明的基于非对称小干扰RNA（asymmetric siRNA，aiRNA）的基因靶向药物原创关键核心大平台技术已在中国、美国、欧洲、日本等全球20多个国家或地区获得专利授权。这是迄今在人类疾病治疗药物领域可用于针对众多疾病各类疾病靶点设计药物的关键核心大平台技术中，第一个由中国企业所研发并获得全球专利授权的国际原创关键核心大平台技术。

与特定产品或小平台专利不同，各国专利局对于授权大平台专利均非常谨慎。因为大平台专利具有非常广泛的排他性，任何后来者即使能够获得某个特定结构或特定产品的专利授权，也没有所持有的特定结构或产品专利的实施权（Freedom-to-Operate,FTO）。因此获得授权的大平台技术专利屈指可数。

人类疾病治疗科技发展史上已有的小分子药物、蛋白质/抗体药物核心大平台技术迄今对80%~90%的疾病靶点尚不可成药，即尚无法针对这些靶点设计出药物，亟待全新的核心技术解决。强新科技国际研究院经过十几年的潜心研究，已建立了基于非对称小干扰RNA（aiRNA）的基因靶向药物设计平台、基于人工智能的靶点基因深度扫描、先导基因药物序列设计及优化、纳米递送等一系列关键技术构成的技术体系。基于aiRNA基因靶向核心关键技术的技术体系有望助力解决80%~90%疾病靶点不可成药的难题。

强新科技的基于非对称RNA（aiRNA）的基因靶向药物技术是继siRNA平台技术后发明的新一代技术。siRNA已在多种疾病治疗应用中呈现出巨大的治疗潜力，并显示出类似小分子及抗体药物等产生显著社会及经济效益的巨大潜力。但siRNA因结构本身的特点，面临非特异脱靶效应、炎症反应等安全隐患，以及有效性不能充分发挥的问题。由强新科技国际研究院院长李嘉强博士带领的科技团队在国际上率先发现比siRNA更小的非对称小RNA可以高效地激活细胞的RNA干扰复合酶，从而颠覆了RNA干扰发现后的10年间国际所公认的siRNA是激活细胞RNA干扰复合酶的最小的最基本的底物结构的概念，首创提出非对称小干扰RNA的概念，并首先设计出关键核心技术，从源头上克服了siRNA技术的种种弊端，建立了新一代基于aiRNA的基因靶向药物核心技术体系。

siRNA是由美国麻省理工学院、美国麻省大学、德国普朗克研究院（Max-Plank）等的科学家发现，并共享平台专利的第一代RNAi技术。而基于非对称RNA（aiRNA）的新一代RNAi平台技术是完全由中国强新科技从基础研究起步，并独立完成的原始创新，全球知识产权均属于强新科技。

基于aiRNA技术，强新科技已设计出针对我国高发病率及影响全人类健康的多种疾病的在研药物，包括乙肝等肝脏疾病、癌症、心血管疾病、代谢性疾病、中枢神经系统（CNS）相关疾病等，并已在我国建成全球规模最大的基于RNAi的基因靶向药物cGMP生产基地。

关于siRNA和aiRNA

siRNA（small interfering RNA，小干扰RNA）通常是具有至少19-21 bp双链区，有义链与反义链各有2 nt 3’突出端的对称结构。而aiRNA（asymmetric siRNA，非对称小干扰RNA）是可实现具有超短双链区的非对称结构，超短双链区可缩短至12-17 bp，有义链短于反义链，且1-2个突出端仅在反义链上。aiRNA因结构上的特殊设计，相比于siRNA具有诸多优势，包括：更好的发挥基因沉默效能，从结构上根除了有义链产生的脱靶效应及长双链所带来的非特异性炎症反应副作用等。

强新科技集团目前已在包括中国、美国、欧洲、日本在内的全球20多个国家/地区获得的授权专利范围非常广泛地涵盖了所有可发挥更好功能的非对称小干扰RNA结构，限制任何企业在强新科技专利授权地域实施（FTO）具有非对称的小干扰RNA双链体结构或其前体，不管其他企业是否获得某个特定非对称小干扰RNA结构专利或特定产品专利的授权。

强新科技基于aiRNA的基因靶向药物技术在国际上受到学术界和工业界的关注。在学术界，如因研究RNA密码而获诺贝尔奖的Marshall W.Nirenberg博士在写给美国科学院院刊的评价中写道“非对称RNA双链体将成为比siRNA双链体更优的哺乳动物细胞基因沉默的基本结构，今后该领域会逐渐采用aiRNA技术”。因发现DNA双螺旋结构而获得诺贝尔奖的James Watson博士，在交流时评价道“人类基因组应尽快转化为疾病治疗。aiRNA是可以助力这一目标的重要技术”。基因治疗领域国际著名杂志Gene Therapy由德国海德堡大学著名科学家Dirk Grimm对aiRNA发表专文评论认为aiRNA非对称的巧妙设计有特有的优势，毫无疑问是RNAi技术治疗药物研发上的重大创新。牛津大学科学家Wood M et al在国际基因治疗的著名杂志Molecular Therapy上发表评论认为基于RNA基因治疗策略的创新设计aiRNA技术避免了已有RNAi技术的局限性，作为新一代技术将极大推进RNAi的临床应用。在工业界，aiRNA技术获著名的Frost&Sullivan全美国工业技术创新的年度最高技术创新奖（2010）。

关于强新科技集团和强新科技国际研究院

强新科技集团是一家致力于发明、创造和制造世界领先的国际首创新药以及影响大众健康的创新产品的国际化企业。强新科技集团拥有处于全球领先地位、具有国际自主原创知识产权的基因靶向药物设计技术体系、纳米药物递送技术、合成生物学治疗技术、癌症干细胞靶向治疗技术等核心技术。

强新科技国际研究院是强新科技集团技术创新及产品研发的核心机构，目前在世界多地，包括北京市、南京市、成都市（筹）、日本大阪市（筹）、美国麻省Norwood市（128高科技谷）及美国波士顿市设立了研究所（中心）等。