2021年1月17日,合源生物科技(天津)有限公司(以下简称:合源生物)2021年第三届科学顾问委员会细胞治疗研讨会成功举行,会议由国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)副所院长王建祥教授与国投招商医药健康首席科学家、前FDA资深临床审评专家、前CDE首席科学家何如意博士主持,合源生物科学顾问专家及领域专家同合源生物团队就公司核心产品CNCT19细胞注射液临床研究规划及NDA申报准备、覆盖血液肿瘤与实体肿瘤多个适应症创新管线布局以及技术创新平台建设等内容进行了深入热烈讨论。参加此次会议的专家还有(按姓氏拼音首字母排序)

• 程涛教授 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)

• 韩为东教授 解放军总医院

• 兰宝石先生 中国农工民主党中央生物技术与药学工作委员会

• 刘德龙教授 美国纽约医学院

• 邱录贵教授 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)

• 宋永平教授 河南省肿瘤医院

• 孙云霞女士 北京昭衍新药研究中心股份有限公司

• 王刚博士 前FDA资深顾问、前CDE首席科学家

• 王敏教授 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)

• 王皓毅教授 中国科学院动物研究所

• 姚树元博士 无锡生基医药科技有限公司

• 张建民教授 中国医学科学院基础医学研究所

• 张毅教授 郑州大学第一附属医院

• 周仁富先生 京卫医药

• 邹德慧教授 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)

本届研讨会是合源生物继2020年12月CNCT19细胞注射液被国家药品管理局纳入"突破性治疗药物"这一重要里程碑后的开年会议,也是合源生物第三届科学顾问专家会议。合源生物CEO吕璐璐博士首先向与会专家介绍了公司在过去一年中所取得的成绩,在克服疫情影响下,核心产品CNCT19细胞注射液率先进入注册临床II期阶段并获得“突破性治疗药物认定”, 全面布局基因编辑与iPSCs创新技术平台驱动下的具有国际竞争力管线产品, 不断完善人才团队与产业化核心能力,在与会专家鼎立支持下加速向核心产品上市及创新管线布局等既定战略目标前进。

本届研讨会主要议题为加速核心产品上市进程、研发管线有序推进与中长期研发方向,包括CNCT19细胞注射液临床研究和注册申报的稳步进展与行动计划、以及血液肿瘤双靶点CAR-T等管线产品IND策略研究、基因编辑与iPSCs等创新技术平台在免疫细胞治疗中的应用前景和方向、实体瘤适应症扩展与突破等方面的前沿探讨。

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究)王建祥教授、邹德慧教授详细介绍了核心产品CNCT19细胞注射液前期临床研究数据,合源团队介绍了CNCT19临床研究与NDA申报准备规划工作。

在即将进入IND阶段的管线产品中,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究)王敏教授介绍了针对血液肿瘤的多种双靶点CAR-T等产品体内外研究情况,合源团队展示了其早期探索性临床研究数据,中国医学科学院基础医学研究所张建民教授团队介绍了γδT细胞作为异体应用治疗的前景和前期研究数据。

在中长期平台建设讨论环节中,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)程涛教授团队展示了基于人多能干细胞(human pluripotent stem cells, hPSC)的免疫细胞治疗平台的应用前景及最新hPSC-CAR-T、hPSC-CAR-NK及hPSC-CAR-M等研究成果。中国科学院动物研究所王皓毅教授向大家讲解了基因编辑技术平台改良细胞治疗研究,展示了免疫抑制靶点基因编辑CAR-T细胞具有显著提升体内增殖和肿瘤杀伤能力,有望实现在实体肿瘤治疗上的突破,并建议合源生物加快相关临床研究准备。郑州大学第一附属医院张毅教授则展示了通过创新设计CAR-T改变实体肿瘤微环境,增强CAR-T在实体肿瘤治疗中的抗肿瘤效果,目前,相关项目临床研究正在进行受试者招募。

与会专家一致肯定了合源生物在过去一年中所取得突破性成绩,一致建议合源生物高质高效推进核心产品CNCT19细胞注射液注册临床研究进程,同时做好商业化准备工作,以最快速度实现产品上市,以具竞争力的价格让患者获益。在管线布局上,凭借CAR-T平台、iPSCs平台与基因编辑平台等技术创新平台驱动,深耕血液肿瘤疾病领域,突破实体肿瘤,布局通用免疫细胞治疗技术平台。 同时,整合多方资源,实现突破,立足中国,拥抱世界。

本次会议历时一天,成果丰硕且极富建设性,兼顾了合源生物自成立以来的成绩回顾与未来成长关键计划,体现了合源生物团队对于公司发展科学性、严谨性、成长性的坚持与信心。与会专家大力献计献策为2021年合源生物的发展奠定了坚实的基础,指明了发展方向。会议主席王建祥教授与何如意教授总结时指出,合源生物团队能力出色,核心产品CNCT19细胞注射液前期临床研究数据优异,临床需求迫切,在“突破性治疗药物”政策的支持下和监管机构的加强指导下,加速其临床应用进程。作为国内最具潜力的免疫细胞治疗创新药公司之一, 合源生物发力布局前瞻性、前沿性技术创新平台,以临床需求为导向,注重先进工艺和质量控制体系建设,有序开发差异性且具有国际竞争力免疫细胞治疗产品,让创新细胞药品造福患者。

合源生物CEO吕璐璐博士最后说:“非常荣幸邀请到各位专家参加此次会议,为合源生物的下一步发展献计献策并提供有力坚定的支持,合源生物将继续完善产业化核心能力建设,加速CNCT19细胞注射液商业化进程;全面提升研发能力,完成CAR-T平台、iPSCs平台、基因编辑平台多平台驱动覆盖血液肿瘤、实体肿瘤和通用异体应用的极具扩展性管线布局;深度合作一流院所,切实推动产学研深度融合的技术创新机制,让创新免疫细胞治疗更多、更快进入临床应用,服务患者。“

关于合源生物科技(天津)有限公司

合源生物创立于2018年6月,是专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化的生物医药企业,深度合作国家一流院所与临床研究中心,致力于打造业界领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台,加速细胞治疗技术创新、临床应用与商业化。

公司首个核心产品CNCT19细胞注射液是自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品,源自中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)的长期技术创新积累。2019年11月29日,CNCT19细胞注射液获得国家药品监督管理局两项新药临床试验许可,分别为治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病的临床试验(受理号:CXSL1800106)和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验(受理号:CXSL1800107)。目前,两项临床试验均率先进入注册临床II期阶段,并获得国家药品监督管理局药品审评中心认定为复发或难治性急性淋巴细胞白血病“突破性治疗药物”,有望成为首个上市的自主知识产权靶向CD19 CAR-T产品。

公司坚持以满足临床需求为导向,通过严格的细胞治疗产品生产和质量管理体系,为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品,持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线,覆盖血液肿瘤管线、实体肿瘤管线及前瞻性通用平台管线。此外,公司具有世界一流研发技术平台,工艺开发平台,质量控制体系以及商业化生产基地。公司在北京设有2,000㎡研发中心,在天津设有近10,000㎡的符合GMP标准的免疫细胞药物研发转化和商业化生产基地。公司拥有多项发明专利,入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。